Aβ会引起突触损伤、血管损伤、炎症诱导和免疫反应减弱。
此外，艾伯维于2020年终止了与Editas的合作关系，之后Editas的高管又相继离职。也希望此次EDIT-101研发之路的折戟只是Editas的蛰伏，期待他们可以找到合作伙伴共同创造生物医药领域的又一个奇迹。
Editas表示计划寻求合作者以继续开发EDIT-101，但不能保证一定会成功。截至目前，EDIT-101已经获得美国食品药品监督管理局授予的罕见儿科疾病和孤儿药称号，以及欧洲药品管理局授予的孤儿药称号。图4 关于LAC10和EDIT-101（图源：Editas官网）EDIT-101将编码Cas9的基因和两个指导RNA装载进AAV5病毒载体，通过视网膜下注射直接注射到患者感光细胞附近，将基因编辑系统递送至感光细胞中以达到治疗益处。近年来，CRISPR的潜力被不断开发，其在生物医药领域内的应用范围逐渐扩大，但任何事物都存在两面性不可能十全十美。图1 新闻发布（图源：[1]）Editas宣布暂停EDIT-101的原因或许就在于其试验结果的不理想，在其临床试验中，接受治疗的14名遗传性失明患者中只有3名患者的治疗结果达到了预期，在最佳矫正视力方面经历了具有临床意义的改善[1]。
EDIT-101是一种体内CRISPR/Cas9基因组编辑药物，旨在修复IVS26 CEP290 突变等位基因，主要用于治疗Leber先天性黑蒙症10型（LCA10）导致的失明，对于这种严重的罕见疾病，目前尚无有效的治疗方法。创新药的研发是一个持之以恒的过程，不是一个一蹴而就的过程，相信随着研究的深入以及技术的进步，以EDIT-101为代表的创新药研发都将迎来属于自己的春天。05Clovis出售6.8亿美元核药项目近期，Clovis启动破产保护程序。
Bexagliflozin是美国FDA在所有动物中批准的第一种钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT-2，Sodium glucose transporter-2）抑制剂的新型动保药物。04Vertex肺囊性纤维化吸入式mRNA疗法获批临床近日，Vertex Pharmaceuticals Incorporated（以下简称Vertex）宣布，美国FDA已批准其VX-522的新药临床试验（IND）申请，VX-522是一种吸入式mRNA疗法，适用于无法从囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）调节剂中受益的肺囊性纤维化（CF）患者。02mRNA肿瘤疫苗2b临床成功12月13日，Moderna宣布与默沙东合作的mRNA疫苗获得成功，其在中期临床试验中帮助患者避免了手术后皮肤癌黑色素瘤的复发。如果不及时治疗，猫患有糖尿病会导致其体重减轻、食欲不振、呕吐、脱水、严重抑郁、运动功能问题、昏迷，甚至死亡。
03SERD新药显著延缓晚期乳腺癌疾病进展近日，SERENA-2 II期试验的详细结果显示，新一代口服选择性雌激素受体下调剂（ngSERD）Camizestrant 75mg和150mg两种剂量，与芙仕得（通用名：氟维司群）500mg剂量相比，在用于既往接受过内分泌治疗的绝经后雌激素受体（ER）阳性的局部晚期或转移性乳腺癌患者时，在改善无进展生存（PFS）方面均具有统计学意义和临床意义。癌症mRNA疫苗2b临床成功 2022-12-14 16:49 · 生物探索 生物探索与您一同关注药闻，探索生物科技的价值。
解决了成年猫对这种慢性疾病的未被满足需求：在美国，预计有60万只猫在其一生中被诊断患有糖尿病。他们还计划迅速扩展到Keytruda已经显示出疗效的其他癌症类型。导语：FDA批准首款猫用口服糖尿病新药。2019年Clovis从3B Pharmaceuticals GmbH获得开发与商业化权益。
两家公司正在与FDA就明年开始的第三阶段试验进行谈判，以及他们是否可能更快地获得批准。在II期试验中，3期或4期黑色素瘤患者服用了默沙东的药物Keytruda，以及两家公司联合开发的个体化癌症疫苗mRNA-4157/V940。并且与Novartis Innovative Therapies AG（Novartis，诺华制药）签订转让协议，以获得临床候选核药新药FAP-2286的所有权益。这种疫苗是通过从患者的肿瘤中提取样本，然后针对34个突变进行量身定制的注射，以训练T细胞监控新的癌细胞生长。
如果数据得到证实，考虑到第三阶段试验的建立、招募和运行需要的时间，它们可能需要数年时间才能推向市场。mRNA肿瘤疫苗2b临床成功。
从样品采集到处理大约需要45天，公司正在努力缩短这一时间。成纤维细胞激活蛋白（Fibroblast Activation Protein，FAP）是针对多种恶性肿瘤的重要诊疗靶点。
【探报24H】首款猫用糖尿病新药获批。Vertex计划在未来几周内在CF患者中启动VX-522的单剂量递增临床试验。本品是肽靶向放射性核素治疗（Peptide Targeted Radionuclide Therapy，PTRT）的一种潜在新药。SERD新药显著延缓晚期乳腺癌疾病进展……生物探索与您一同关注药闻，探索生物科技的价值。01FDA批准首款猫用口服糖尿病新药近日，美国FDA批准第一款猫用口服糖尿病新药-Bexagliflozin片剂（Bexacat），用来改善此前未用胰岛素治疗患有糖尿病的猫的血糖控制。FAP-2286是放射性核素与FAP结合多肽的复合物，其中有68Ga-FAP-2286/177Lu-FAP-2286（诊断与治疗）。
一旦转运至靶肺细胞，mRNA就能够产生CFTR蛋白的功能性拷贝。（中文暂定译名贝格列净）SGLT-2主要分布在肾脏，通过其抑制作用，可以减少肾脏对葡萄糖的回吸收，大量的糖就从尿中排出，从而达到降低血糖的目的。
有12.5万只猫未接受治疗，部分原因是传统的胰岛素治疗需要频繁的给药和额外的注射用药。VX-522是Vertex于2016年与Moderna建立的独家研究合作的成果，该疗法旨在通过吸入将包裹在脂质纳米颗粒（LNP）中的CFTR mRNA递送至肺部
03SERD新药显著延缓晚期乳腺癌疾病进展近日，SERENA-2 II期试验的详细结果显示，新一代口服选择性雌激素受体下调剂（ngSERD）Camizestrant 75mg和150mg两种剂量，与芙仕得（通用名：氟维司群）500mg剂量相比，在用于既往接受过内分泌治疗的绝经后雌激素受体（ER）阳性的局部晚期或转移性乳腺癌患者时，在改善无进展生存（PFS）方面均具有统计学意义和临床意义。VX-522是Vertex于2016年与Moderna建立的独家研究合作的成果，该疗法旨在通过吸入将包裹在脂质纳米颗粒（LNP）中的CFTR mRNA递送至肺部。
本品是肽靶向放射性核素治疗（Peptide Targeted Radionuclide Therapy，PTRT）的一种潜在新药。2019年Clovis从3B Pharmaceuticals GmbH获得开发与商业化权益。两家公司正在与FDA就明年开始的第三阶段试验进行谈判，以及他们是否可能更快地获得批准。Bexagliflozin是美国FDA在所有动物中批准的第一种钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT-2，Sodium glucose transporter-2）抑制剂的新型动保药物。
05Clovis出售6.8亿美元核药项目近期，Clovis启动破产保护程序。从样品采集到处理大约需要45天，公司正在努力缩短这一时间。
01FDA批准首款猫用口服糖尿病新药近日，美国FDA批准第一款猫用口服糖尿病新药-Bexagliflozin片剂（Bexacat），用来改善此前未用胰岛素治疗患有糖尿病的猫的血糖控制。一旦转运至靶肺细胞，mRNA就能够产生CFTR蛋白的功能性拷贝。
并且与Novartis Innovative Therapies AG（Novartis，诺华制药）签订转让协议，以获得临床候选核药新药FAP-2286的所有权益。相关结果在2022年圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上以口头报告的形式公布。
【探报24H】首款猫用糖尿病新药获批。这种疫苗是通过从患者的肿瘤中提取样本，然后针对34个突变进行量身定制的注射，以训练T细胞监控新的癌细胞生长。SERD新药显著延缓晚期乳腺癌疾病进展……生物探索与您一同关注药闻，探索生物科技的价值。导语：FDA批准首款猫用口服糖尿病新药。
他们还计划迅速扩展到Keytruda已经显示出疗效的其他癌症类型。癌症mRNA疫苗2b临床成功 2022-12-14 16:49 · 生物探索 生物探索与您一同关注药闻，探索生物科技的价值。
成纤维细胞激活蛋白（Fibroblast Activation Protein，FAP）是针对多种恶性肿瘤的重要诊疗靶点。mRNA肿瘤疫苗2b临床成功。
两家公司周二表示，9个月后，与Keytruda单独治疗相比，这种治疗将复发或死亡的风险降低了44%。如果不及时治疗，猫患有糖尿病会导致其体重减轻、食欲不振、呕吐、脱水、严重抑郁、运动功能问题、昏迷，甚至死亡。
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